作者:刀客特王
嶽鵬輝拿起杯子就跑,最近胡總可能受到的壓力有點大,大姨夫來了,脾氣很不穩定,他這幾天捱過好幾次罵了。
胡嘉然的確有點壓力,高風問了幾次這邊的情況,言語中雖然沒有催他意思,但明顯老闆很關注試驗的進度。
他第二天一大早便來到了實驗室,魯博士正帶人統計結果,他們幹了一個通宵,總算是檢測了大部分小白鼠。
“怎麼樣?前後數值有變化嗎?”
“有的,變化還挺明顯的。”魯博士趕緊彙報道到,“注射底物後小鼠腦脊液中 SMN蛋白的數值明顯升高。”
“鞘內SMN2信使核糖核酸(mRNA)轉錄本中外顯子 7的納入也明顯超出原先的數值。”
胡嘉然大喜,趕緊給高風打電話彙報情況。
最近,一項即將開展的臨牀試驗在國內引起了不小的轟動。
事情的起因很簡單,京城協和醫院兒科神經內科發佈了一項招募患者啓事,文中寫到一款新藥即將在該院進行臨牀試驗,實驗的對象是5q脊髓性肌萎縮症的患者。
一時間,醫療界內的相關人士議論紛紛。
脊髓性肌萎縮症(SMA),是定位於染色體5q13.2的邉由窠浽婊�1(SMN1)基因突變,所致的常染色體隱性遺傳病,比較罕見,發病率爲 1/10000~1/6000,攜帶率爲 1/50~1/40。
SMAⅠ型(嚴重嬰兒型):生後6個月內發病;嚴重者出生時已有明顯症狀,四肢無力,餵養困難,呼吸困難;始終無獨坐能力,預後差,2歲前死亡。
SMAⅡ型(遲發嬰兒型):生後6~18個月發病;嬰兒期吸吮、吞嚥功能正常,無呼吸困難;可獨坐,始終不能獨立行走;可生存至10~20歲,多死於呼吸肌麻痹。
SMAⅢ型(少年型):生後18個月發病;嬰兒期正常,5~15歲出現緩慢加重的全身性肌無力,肢體近端重;在一定時期內有獨立行走能力,可生存至中年,30歲後失去獨站能力,多死於呼吸肌麻痹或全身衰竭。
目前國內外均沒有特效的治療藥物,一直以來都是以對症治療爲主。
可以說,該病一經確裕蔷鸵馕蹲艢埧岬尼峁W鳡懭A國最頂級的醫院,京城協和醫院不知道收治和確粤硕嗌倩荚摬〉幕颊摺�
周天力主任一直對自己的職業沒有感覺到什麼榮譽感,他就是搞脊髓性肌萎縮症這塊的。
每次確赃@個病的時候,他都很無奈。家屬先是爲能明確病因開心,然後又會在他的解釋下陷入絕望。
周天力會把每一個確曰颊叩男彰吐摾M方式記下來,每年做一次電話回訪。目前爲止他的本子上一共有86個名字,現在劃掉的有61個。
接到諾西那生鈉臨牀試驗通知的時候,他先是開心,後面又有些不可置信。
“這個風欣科技是什麼來頭?”周天力問身邊人道,“國內的大型醫療公司我都熟悉啊,好像沒聽說過這個名字。”
“人家來頭挺大的。”一個同事笑道,“你知道ECMO嗎?國產的ECMO設備就是人家生產的。”
“還有那個貝伐珠單抗,好像還有什麼....”
不過高風目前折騰出來的東西的確是跟兒科聯繫的比較少,隔行如隔山,臨牀科室中的專業壁壘是深厚的,周天力不清楚其實也屬正常。
很多人對接收跟自己關聯性較低的信息不怎麼感興趣。
按道理來講,由於是孤兒藥,諾西那生鈉的臨牀試驗批覆應該進行的很快,但由於臨牀試驗的對象幾乎都是小兒,某些環節還是出現了問題。
“沒批覆?”
“是的。”胡嘉然一臉的發愁,“說是動物實驗這塊有瑕疵,循證醫學證據不充分。”
“讓我們補充更詳細的數據,同時還要再進行大樣本的試驗。”
這下高風也有點發愁了,他得到的消息更多,其實這次他們是被連累了。
去年有一個藥物進入臨牀試驗後,受試人員出現了很嚴重的不良反應。調查人員發現,該藥的動物試驗涉嫌虛報數據,人爲縮短試驗週期等問題。
問題被爆出來之後,上面近期收緊了藥物臨牀試驗的批覆申請,等於說他們這是躺槍了。
“能不能找人給說說啊?我們這個安全性肯定是不存在什麼問題的。”魯博士很着急。
胡嘉然搖了搖頭,他早已經試過了,沒用。
情況恰恰就是這樣,批覆的人並不一定是專業的人士,專業的人士反倒是沒有這方面的權利。
“那怎麼辦?”
“還能怎麼辦?動物實驗再做完美點,等過一段時間再遞申請吧。”胡嘉然嘆了口氣道。
高風也有點無奈,不過他好像也沒有什麼特別的辦法。鮑院士肯定是能說得上話的,但這個節點高風感覺讓他出頭也不太合適。
正當大家一籌莫展的時候,有人突然就找上了門來。
“馬歇爾先生,恐怕要讓您失望了。”京城協和醫院的周天力主任說道,“我們這邊沒有得到臨牀試驗的批准,目前是無法開展的。”
來自於丹麥王室的莫里斯馬歇爾一直都覺得自己很幸撸瑒e人都是條條大路通羅馬,他一出生就是在羅馬。
妻子跟他也是琴瑟和鳴,正意氣風發呢,8個月大的兒子突然就被詳酄懥思顾栊约∥s症。
一開始的時候莫里斯馬歇爾並未特別擔心,不就是病嘛,治就完事了,他又不缺錢。
但很快,醫生的話就讓他臉色大變。
“就是說我只能看着看着他死對嗎?!!”
醫生很理解他的憤怒,但只能搖着頭表示無能爲力。
妻子一下子就崩潰了,終日以淚洗面。
“馬歇爾,我們的孩子很可能活不到兩歲。”
莫里斯馬歇爾聽了這話心裏就是一陣疼痛,丹麥王室在歐洲的影響力還是很大的,他聯繫了卸嗟膬嚎茖<摇�
但反饋的結果總是讓人失望。
但就在前段時間,一個之前聯繫過的教授告訴他遙遠的華國好像要開展一項臨牀試驗,實驗對象正是脊髓性肌萎縮症的患者。
這下莫里斯馬歇爾彷彿是抓到了一根救命稻草,他抱着死馬當活馬醫的想法帶着孩子用最快的方式來到了京城。
“沒有批覆?”馬歇爾心裏一片冰涼,“爲什麼呢?是有什麼困難嗎?”
當下,周主任便把具體的情況跟他說了一下。
“那我們要是自願進行這個臨牀試驗可以嗎?”
“恐怕不行,這明顯違揹我們國家的法律。”周主任搖了搖頭道。
“不過,你這樣的大人物肯定有別的辦法。”他末尾說了一句。
馬歇爾心中一動,對啊,法律也是人制定的。既然是人制定的,那就可以被人爲修改。
“所以,您的意思是我們可以去丹麥進行臨牀試驗?”胡嘉然用有點蹩腳的英文說道。
“是的,我可以應用自身影響力幫助你們規避法律方面的問題。”馬歇爾自信道,“最起碼在丹麥是不會存在任何阻礙。”
“您稍等,我們老闆馬上就到。”胡嘉然說道,“他纔有最終的決定權。”
“丹麥王室?”
“是的,這個莫里斯馬歇爾還是比較靠前的王室繼承人。”李友良笑道,“丹麥屬於君主國,據說已有一千多年曆史。”
高風聞言笑了一下,這歷史什麼的,聽聽就行了,反正都是自家的自吹自擂。而且才一千多年,跟華國比明顯是短了點。
“您好,高教授。”馬歇爾把自己的位置放得很正,一點也沒有什麼古老貴族的架子,這倒是讓高風對他的初始印象不錯。
兩人先是聊了幾句沒有營養的話,馬歇爾很快便進入了正題。
“高教授,我邀請您的團隊去丹麥進行鍼對脊髓性肌萎縮症的臨牀試驗。”他凝重的說道,“我八個多月的兒子已經被確誀戇@個疾病,2個多月的尋醫問藥讓我筋疲力盡,我原本已經放棄,但聽說.....”
“這個...恐怕不太合適。”高風想了一下說道,“我們先期的動物實驗是在國內做的,而且並未在FDA備案,在丹麥進行臨牀試驗是不符合法律規定的。”
“法律這塊的事我來解決。”馬歇爾趕緊說道。
“這恐怕不行。”高風說道,“即便是在丹麥進行臨牀試驗能規避法律方面的問題,但臨牀試驗的結果恐怕也不會被歐洲國家承認。”
“如果我們的藥物將來既不能在國內上市,也不能在歐洲國家獲得認可,那就失去了臨牀試驗的意義。”
馬歇爾的臉色一白,高風的話他根本無從反駁,怪就怪丹麥太小了。
“馬歇爾先生,您不妨再等等,我們過段時間準備再遞申請。”一旁的胡嘉然說道,“通過的概率很大。”
“可我兒子現在的情況已經很差了,他目前已經用上了呼吸機。”馬歇爾頹然的說道,“還一直患肺炎,醫生說病情還在持續加重。”
“請您一定救救他。”他突然抓住了高風的手,“我真的不敢想象失去他的後果。”
這下高風真有點爲難了,關鍵是去國外進行臨牀試驗他以前壓根沒有考慮過。
且不說法律方面的問題,那邊人生地不熟的,出了什麼問題恐怕會鞭長莫及。
而且,這個馬歇爾雖然現在情真意切,但萬一臨牀試驗出了什麼問題,到時候會不會有另外一幅面孔?
他最怕麻煩了,所以只能選擇拒絕。
馬歇爾失望的離開了。
高風本以爲這個事就這麼結束了,可沒過幾天又有人找上門來,陪同的還有以前的秦院長,也就是現在衛健委的秦書記。
“高教授,我們是外事辦的。”來人給高風看了下證件,“找您有點事情。”
門外,郭院長緊張壞了。
“老領導,高風這是....”
“放心吧,其實也不是壞事。”秦書記笑了一下,“咱們醫院的這個高風真是個有能力的,這名頭都傳到國外去了。”
“丹麥那邊發了正式的函件。”外事辦的來人對高風說道,“領導們也都商量了一下,覺得這個事吧......”
“你不要有壓力,有需要的話丹麥大使館隨時可以參與進來。”
“您能考慮一下嗎?”
人家都這麼說了,高風立馬答應了下來。領導們的意見已經很明顯了,說讓你考慮只是客氣一下,你要是不識抬舉,恐怕稍後就有人過來好好抬舉你。
“這多費事啊,就不能把我們的申請直接給批覆了嗎?”胡嘉然很是無語道。
李友良笑了一下,這個時候批覆恐怕也不合適。噢,之前是拒絕的,現在人家丹麥王室一提要求你就批覆了?
啥意思啊?合着洋鬼子是上等人唄?
“讓魯博士、趙康帶領一個團隊去丹麥。”高風斟酌道,“跟信華製藥也聯繫一下,讓他們也出幾個人。”
信華製藥畢竟是大型製藥公司,跟老外們打的交道也多,他們派幾個專業的人去高風也覺得更放心。
第369章 你是不是腦子有問題?
信華製藥對這個事情還是很積極的,他們從其中看到了分一杯羹的希望。
丹麥王國,簡稱丹麥,首都哥本哈根,位於歐洲北部。南同德國接壤,西瀕北海,北與挪威、瑞典隔海相望。屬溫帶海洋性氣候。
全國設有5個大區、98個市和格陵蘭、法羅羣島兩個自治領地。丹麥全國總人口約600萬人。
“人也忒少了點。”趙康說道,要知道H南人口馬上要突破1億大關了。
“別看人少,人家可是發達的西方工業國家,人均國內生產總值居世界前列。”魯應濤有一搭沒一搭跟趙康聊着。
他對這次丹麥之行還是有很大的顧慮,臨牀實驗可不是過家家的小事,特別是這次臨牀試驗的對象還都以小孩子居多,要是出了什麼問題,恐怕不好收尾。
年輕的趙康反倒是沒想那麼多,他還想着如果一切順利的話,在丹麥好好玩玩呢。
如果再偶遇一個漂亮的丹麥女孩兒,發生點成年人都喜歡的羞羞的事。
哎呀,老美了!
“想屁喫呢。”魯應濤打擊道,“你想的都是童話。”
可丹麥不就是童話王國嗎?趙康心想,小時候大家可都是學過賣核彈的小女孩的。
飛機在哥本哈根國際機場降落,這裏是丹麥最大的航空港,哥本哈根國際機場也是斯堪的納維亞和北歐地區最大的航空樞紐。
“包機就是舒服。”魯應濤只覺得一愣神就到了,果然有錢人的生活就是這麼短暫且快樂。
作爲一名土豪,莫里斯馬歇爾的確具有土豪的氣質,魯應濤他們居住的酒店豪華的不像個樣子。
“臥槽,這個衛生間比我在魔都租的房子還大!”趙康使勁多尿了一些。
魯應濤看着他沒見過世面的樣子感覺到很羞恥。
“咦,這個沐浴露怎麼是迪奧的啊?”他納悶道,“迪奧不是賣香水的嗎?還做沐浴露嗎?”
“不知道啊。”趙康拿起看了看,然後又到某電商app上搜索了一下,“就這一小瓶1300.”
兩人對視了一眼,心照不宣的裝進了自己揹包裏面。
他們不配用這麼好的東西,洗澡的時候幹搓完全可以。
當天晚上,莫里斯馬歇爾還在酒店爲整個團隊舉行了盛大的歡迎晚宴,當然,其中是沒有酒水的,畢竟明天一早就要開始幹活了。
臨牀實驗的招募對象現在只有2個,一個是馬歇爾的愛子,另一個則是周X長的孫子。
魯應濤他們不是專業的臨牀醫生,所以只負責合成藥劑,具體的注射是由丹麥皇家醫學院的勞裏漢特教授來完成。
勞裏漢特教授是小兒脊髓性肌萎縮症方面的專家,他一生都在致力於解決這個疾病,但很明顯收穫寥寥。
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